희귀약품에 ‘펙시다티닙 염산염’ 등 2종을 신규 지정하고 ‘닌테다닙’ 등 2종은 대상 질환을 추가했다.

식품의약품안전처(처장 이의경)는 이런 내용을 1일 공고했다.

희귀의약품은 희귀질환을 진단하거나 치료하기 위한 목적으로 사용되는 의약품, 대체 가능한 의약품이 없거나 대체 가능한 의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품으로 식약처장의 지정을 받은 의약품이다.

식약처는 희귀·난치질환 치료제의 개발을 지원하기 위해 희귀의약품에 대해 우선 허가하고 질환의 특성에 따라 허가 제출자료·기준 및 허가 조건 등을 따로 정할 수 있도록 ‘희귀의약품 지정 제도’를 운영하고 있다.
  
희귀의약품 지정 공고에 의하면, 신규 지정된 펙시다티닙 염산염(경구제)은 증상을 동반하고 수술로는 개선이 어려운 중증 이환상태이거나 기능적 제한이 있는 건활막거대세포종을 가지고 있는 성인 환자의 치료제이다.
아울러 에포프로스테놀(주사제)은 WHO 기능분류 Ⅲ-Ⅳ단계에 해당하는 폐동맥고혈압 환자의 운동능력 개선제이다.

또한 닌테다닙(경구제)은 진행성 표현형을 나타내는 만성 섬유성 간질성폐질환 치료를, 니라파립(경구제)은 1차 백금기반요법에 반응(부분 또는 완전반응)한 난소암(난관암 또는 일차 복막암 포함) 성인환자의 단독 유지요법을 추가했다.

식약처는 이번 희귀의약품 지정으로 희귀·난치질환자를 위한 치료제 개발에 도움이 될 것으로 기대하며, 앞으로도 환자의 치료 기회를 보장하기 위한 정책을 지속적으로 마련해 나가겠다고 밝혔다.