미국 식품의약국(FDA)이 LG화학 신약 과제 'LB54640'을 유전성 비만 치료제 희귀의약품으로 지정했다.

LG화학은 미국에서 임상1상 진행중인 'LB54640'의 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)에 따라 2027년 1조원 규모로 커지는 미국 희귀 비만 치료제 시장에 본격 도전한다고 28일 밝혔다.  

희귀의약품 지정은 환자 수가 적어 시장성이 크지 않은 난치병 또는 생명을 위협하는 질병 치료제 개발을 적극 장려하기 위해 희귀의약품 개발 회사에 다양한 혜택을 제공하는 제도이다. 

임상시험 보조금 지급 및 세금감면, 판매허가 심사비용 면제, 시장독점권 등의 혜택이 주어진다. 

특히 판매허가 후 미국시장 독점권으로 동일계열 후속약물의 진입을 7년간 방어할 수 있어 신약의 잠재적 사업가치가 상승하는 효과도 기대할 수 있다.   

‘LB54640’은 G단백 결합 수용체 일종인 MC4R(식욕조절 단백질)을 표적으로 한 새로운 기전의 경구용 비만 치료제이다. MC4R 작용경로에 이상이 생기면 배고픔이 지속되는 과식증으로 인해 비만이 심화돼 생명까지 위험해질 수 있다. 

LG화학은 ‘LB54640’ 전임상 결과 식욕 및 체중 감소 효과 우수성 뿐 아니라 중추신경계 및 심혈관계 부작용이 없는 안전한 비만 치료제 개발 가능성을 확인했다. 

또한 1일 1회 경구 투여에 적합한 약동학적 특성을 확인해 주사 치료 중심의 비만 시장에서 환자 투여 편의성을 높인 차별화된 치료제를 적기에 개발할 방침이라고 밝혔다. 

LG화학은 현재 미국에서 일반 비만환자(체질량지수 27 kg/㎡ 이상) 96명을 대상으로 약물의 안전성 등을 평가하는 임상1상을 진행 중으로 지난 6월 첫 환자 투여를 시작했다. 

2022년 상반기까지 임상1상을 완료하고 2022년부터 유전성 희귀비만 환자를 대상으로 임상2상과 3상을 동시 진행할 계획이며, 2026년 판매허가 승인을 목표로 차별화된 임상전략을 펼칠 예정이다. 

이와 함께 일반 비만으로 적응증을 확장해 신약의 가치를 지속 높여갈 계획이다.  

손지웅 생명과학사업본부장은 "이번 미국 FDA 희귀의약품 지정은 LG화학의 비만 치료 신약개발 여정에서 중요한 이정표가 될 것이다"며 "전세계적으로 개발 경쟁이 치열한 비만 질환에서 혁신적인 신약 상용화를 위해 더욱 속도를 내겠다"고 말했다.

한편 글로벌 시장조사기관 이벨류에이트파마(EvaluatePharma)에 따르면 올해 미국 희귀비만 치료제 시장은 1000만 달러(약 110억원) 규모에 불과하다. 

하지만 향후 유전자 진단검사 기술 발전을 비롯해 대중화로 2027년에는 9억 달러(약 1조원) 규모로 시장이 대폭 커질 전망이다.